美国食品和药物管理局FDA今天批准了美国百健公司$百健(BIIB)$ 的阿尔茨海默氏症治疗，俗称老年痴呆症，相关精神病的候选药物Aduhelm (aducanumab)。公司股价盘中一度大涨60%机构Truist表示，百健的新药适用于大部分种类的阿尔茨海默病。这是美国监管机构批准的第一种减缓阿尔茨海默氏症患者认知能力下降的药物，也是近20年来第一种治疗该疾病的新药。 阿尔茨海默氏症---百年孤独 据阿尔茨海默氏症协会估计，超过600万美国人患有此病。据该组织称，到2050年，这一数字预计将上升到近1300万。这种破坏记忆的疾病是美国第六大死亡原因，治疗选择非常有限。
真正的阿尔茨海默症就是四个字——百年孤独。他们已经什么也不认识了，不认识人，不认识物，不认识字，就好像自己置身于一个异星球，眼睛看到的全不认识，耳朵听到的全不明白，仿佛自己一个人在孤独的生活。而这个孤独很长很长，就像一百年那么长，几乎没有尽头，直到死亡。 BIIB 美国百健(BIIB)是一家生物制药公司，专注于发现、开发、制造和提供治疗严重神经系统、罕见疾病和自身免疫性疾病的人。 今日FDA批准了BIIB治疗阿尔茨海默病的药物 Aducanumab，这是FDA近约20年来首次批准阿尔茨海默症药品，从而为Biogen打开巨大的市场机会，BIIB的股价将飙升。 此前，在2020年11月，FDA委员会投票反对批准aducanumab治疗阿尔茨海默病。2021年1月，FDA将aducanumab的审评期延长了3个月，以提供额外的审查。 尽管FDA批准了其药物，百健在药物获批后再进行一次临床试验。FDA表示，Biogen的试验数据高度复杂，存在不确定性。 FDA表示，ADUHELM的处方信息包括淀粉样蛋白相关成像异常(ARIA)的警告，ADUHELM的另一个警告是过敏反应的风险，包括血管性水肿和荨麻疹。 首席执行官Michel Vounatsos今日表示，既然Biogen的阿尔茨海默氏症药物Aduhelm获得批准，该公司的重点就转向确保该药物的保险范围，包括联邦医疗保险(Medicare)覆盖的大约80%的患者。该公司正在与联邦医疗保险计划以及私人保险公司密切合作。并希望很快能做老年痴呆症的血液测试。 该公司已生产数百万瓶治疗阿兹海默症的药物，美国已经准备好了900个药物输注点。治疗阿兹海默症的药物Aduhelm将在10天至两周内上市。 他表示，每年5.6万美元的阿尔茨海默病药物是“合理的”，并发誓至少在4年内不会涨价。推测药物的价格是否会下降还为时尚早。该药物的价格反映了“20年来的无创新”，也将使百健进一步投资于其他疾病药物的研发。 该药物有望为公司带来数十亿美元的收入，并为患者的朋友和家人带来新的希望。 Biogen今天表示，aducanumab的标价为每年5.6万美元，高于一些分析师此前预计的1万至2.5万美元。病人的自付费用将取决于他们的健康保险。 当被问及该公司是否预计患者会在价格上有所拖延时，Vounatsos指出，这种疾病和其他形式的痴呆症每年给美国造成超过6000亿美元的损失，患者每年损失50万美元。他补充说，现在是“投资”治疗的时候了。 发展前景和估值 Aducanumab对百健的未来非常重要，在宣布该药物获得批准之前，摩根大通分析师Cory Kasimov称FDA的决定是“所有二进制事件之母”。 根据Acumen研究与咨询公司的一份报告，2020年至2027年，全球阿尔茨海默病治疗市场预计将以每年12.8%的复合增长率增长，到2027年将达到56亿美元以上。 百健的股票市值为431亿美元，企业价值为456亿美元。按未来12个月的企业销售额比计算，百健生物的股价是4.6倍，与其他生物科技股票相比，这让它看起来被低估了。安进(Amgen)和Vertex制药(Vertex Pharmaceuticals)分别为6.0倍和6.8倍。 在即将发布的财报中，该公司预计季度收益为每股4.64美元，同比增长-54.8%。收入预计为26.1亿美元，比去年同期下降29.2%。 今年第一季度，该公司的产品销售额同比下降了24%，至22亿美元。百健的重金多发性硬化症(MS)治疗药物Tecfidera和脊肌萎缩症(SMA)治疗药物Spinraza的销量都大幅下滑。后者的下跌是由于批准的替代品Evrysdi和Zolgensma。分析师预计，aducanumab的营收到2023年可能达到12.6亿美元。 机构评级 美国银行在阿尔茨海默氏症新闻后维持对Biogen的表现不佳评级，称候选人仍面临一条具有挑战性的商业道路，给予235美元的目标价。 花旗认为， BIIB的股价将达到410美元。FDA的决定也可能影响其他研究阿尔茨海默氏症治疗的公司的股票，包括礼来公司。 摩根大通认为， BIIB的股价可能会升至450美元。 美银美林：将BIIB评级上调至中性，目标价400美元。 CFRA研究：将BIIB评级从卖出上调为持有，目标价从228美元上调到363美元。 Truist证券：在最乐观的情况下，BIIB的公允价值为每股846美元。 华尔街资管公司科文：将BIIB评级上调至跑赢大盘。 Raymond James：将BIIB评级上调至与大盘一致。 投行Baird：将BIIB评级上调至中性，目标价382美元。 相关个股 其他阿尔茨海默病领域的公司也在争取获得批准: Cassava Sciences(SAVA)一度大涨17%，该公司此前曾宣布老年痴呆症疗法研究取得积极进展，研究结果支持对药品Simufilam进行第三阶段临床试验。 礼来(LLY)同样在开发相同赛道药物多纳单抗(Donanemab)。今日一度大涨12%，该公司3月中旬在《新英格兰医学杂志》刊发的阿尔茨海默症试验药品数据显示，其药品前景不错，但并没有投资者所期望的那么喜人。 另外，生物科技指数ETF涨超3.4%，医疗业ETF涨约1.0%。 免责声明：上述内容仅代表发帖人个人观点，不构成本平台的任何投资建议。 热议股票阿茲海默症至今無藥可醫，不過日本製藥大廠「衛采」（Eisai）跟美國生物科技公司「百健」（Biogen）28日宣布聯手研發的新藥，在第三期臨床試驗結果顯示，能在18個月內讓阿茲海默症患者在初期的認知退化速度減緩27％，可大幅抑制阿茲海默症患者認知功能退化，預計明年三月以前向美國、日本跟歐盟申請上市，是阿茲海默症患者的一大福音。 阿茲海默症新藥試驗 患者認知退化減緩27%日本製藥大廠「衛采」跟美國生物科技公司「百健」攜手研發阿茲海默症藥物，28日公布第三期臨床試驗結果，顯示新藥能讓阿茲海默症患者在初期的認知退化速度減緩27％。衛采CEO內藤晴夫表示，過去認為無法治癒的阿茲海默症，將變得可以治療。 新藥促抗體消滅異常蛋白質 防損腦神經細胞此款新藥物預計在明年三月以前向美國、日本跟歐盟申請上市，不過這款新藥為何能有效減緩患者認知衰退呢？根據新聞報導指出，阿茲海默症患者的腦部會沉積一種叫「Beta澱粉樣蛋白」的異常蛋白質，它會使腦神經細胞受損，症狀逐漸惡化。 但服用這款新藥可使抗體跟Beta澱粉樣蛋白結合，進而消滅Beta澱粉樣蛋白，防止腦神經細胞受損，研究團隊在第三期臨床試驗中，讓歐美跟日本共1800名輕度失智跟發病前的患者服下新藥，並跟服用安慰劑的受試者相互對照，結果發現安慰劑雖然能延緩惡化，但並非根本療法，而新藥卻能有效抑制病況惡化。 阿茲海默症有救了？ 日美研發新藥減緩退化尤其這款新藥引發腦水腫等副作用的比例也比其它藥物低，根據最新預測，三年後日本每五名銀髮族中，就有一人將罹患失智症，當中約六至七成是阿茲海默症，這款新藥問世可大大減輕病患痛苦及照護負擔，讓病患跟家屬看見希望。 國際中心／溫偲柔 編撰 責任編輯／吳苡榛 阿尔茨海默症：美国批准近20年来首款新药，过去10年超过100种疗法失败2021年6月8日  图像来源，Getty Images 图像加注文字， 全球有3000万人受阿尔茨海默症困扰。 美国食品药品监督管理局（FDA）批准阿尔茨海默症（Alzheimer's disease；又译阿兹海默症）新药阿杜卡奴单抗（aducanumab）投入使用，是自2003年以来首次。 由马萨诸塞州剑桥市药企百健（Biogen）研发的阿杜卡奴单抗声称能直接对付阿尔茨海默症的根源，做到“治本”。美国FDA批出许可将为其他国家采用此药提供条件。 按照联合国世界卫生组织（WHO）定义，阿尔茨海默症是最常见的一种痴呆症（dementia）。目前全球有5000万名痴呆症患者，其中阿尔茨海默症患者超过3000万，大多数年龄在65岁以上。 英美两地相关慈善组织纷纷欢迎新药获批的消息。然而，医学界与科研界对阿杜卡奴单抗的看法仍然南辕北辙，一些研究人员对这款药物的临床研究数据有所怀疑。 美国FDA则强调，审查人员已掌握“实质证据证明阿杜卡奴单抗能减少大脑中的淀粉样蛋白斑块（amyloid beta plaques; Aβ plaques）”，局方认为这有望给患者带来“莫大裨益”。
华文世界对痴呆症（dementia）的不同称呼
资料来源：世界卫生组织、中国国家卫生健康委员会、香港医院管理局、澳门卫生局、新加坡失智症协会 在美国，阿尔茨海默症是第六大致死原因。美国阿滋海默症协会（Alzheimer’s Association）预测，到2050年，全国患者将从目前600万人增加至1300万人；英国目前有约50万名患者。 据中国老年保健协会阿尔茨海默病分会文章与官方新华社等报道，中国目前有1000万名阿尔茨海默症患者，预计到2050年，将突破4000万。 受FDA决定鼓舞，百健在美国交易股份价格星期一（6月7日）一度飙升50%，最终收报每股395.85美元，涨幅38.3%。百健研发伙伴——日本卫材公司——在美交易股份星期一涨56%，收报每股116.03美元。 阿杜卡奴单抗临床试验
图像加注文字， 阿杜卡奴单抗透过对付淀粉样蛋白来阻止大脑组织遭破坏。 阿尔茨海默症持续破坏大脑组织，导致患者丢失记忆，并出现迷失方向等情况，有可能导致患者无法自理日常生活。患者情绪也有可能大起大落，甚或出现沟通困难。 百健声称其开发的阿杜卡奴单抗能对付在大脑形成异常团块的蛋白质——淀粉样蛋白（amyloid）。因为淀粉样蛋白的出现，脑细胞会被破坏，造成痴呆症状，例如：
2019年3月，阿杜卡奴单抗的晚期全球临床试验突然被叫停。这次试验涉及3000名病人，透过每月一次点滴注射给患者施药。但数据分析显示，新药在减慢记忆衰退与思考障碍方面并不比安慰剂好。 但同年稍后时间，百健声称分析了更多临床数据之后认为，只要提高剂量，阿杜卡奴单抗能有效治疗阿尔茨海默症，包括能显著缓延认知能力下降。 百健将以Aduhelm名称销售阿杜卡奴单抗，预计每人每年药费5.6万美元。 图像加注文字， 阿尔多·塞雷萨是3000名参与阿杜卡奴单抗临床试验的阿尔茨海默症患者之一。 68岁英国患者阿尔多·塞雷萨（Aldo Ceresa）本来是外科医生，10年前因为发觉自己无法分辨左右，确诊患上阿尔茨海默症，而被迫离职。 他参与了百健的新药试验，直到试验被叫停为止，他已使用阿杜卡奴单抗达两年。如今他要等待位于伦敦的英国国立神经病学和神经外科医院（National Hospital for Neurology and Neurosurgery）展开另一款药物的临床试验，才有机会获得治疗。 塞雷萨相信阿杜卡奴单抗对其病况带来实质帮助，他的家人也能看到显著改善。 塞雷萨对BBC记者说：“之前我想到厨房里取个什么东西，我都记不住它放在哪里。现在问题没那么大了。” “我还不至于恢复原有状态，但总算是在朝着正确方向走。” 分析：“小心翼翼地庆祝”BBC医学编辑弗格斯·沃尔什（Fergus Walsh） 我们得脚踏实地。 这不是什么神奇药物，也不能根治阿尔茨海默症，但这是对付大脑内导致神经元损毁的破坏机制的首个疗法。 这是为什么此时此刻具备标志性意义。 但无论英国还是美国的科学界都是意见分歧，一些人欢迎新药获批，称之为数以百万计阿尔茨海默症患者的里程碑时刻，另一些人相信这药物只能带来边际益处（marginal benefits）。 英国关注阿尔茨海默症的慈善团体称，他们将向政府施压，尽早决定是否批准新药，但那可能得再等上一年。 最后，我们对阿杜卡奴单抗的药费所知不多——也许是每人每年数万英镑。即使批准采用，也只有曾接受过专门脑扫描检查确诊的病人才能受益。 注脚众多，此刻只能非常小心翼翼地庆祝。 医学界的争论图像加注文字， 参与阿杜卡奴单抗临床测试的患者定期接受脑部扫描检查，以评估药效。 英国痴呆症研究所（UK Dementia Research Institute）所长巴特·德斯特鲁帕教授（Prof Bart De Strooper）说，阿杜卡奴单抗获准使用，是寻求阿尔茨海默症疗法“极其重要的里程碑”，但他也承认“仍要跨过许多个坎”。 过去10年，超过100种阿尔茨海默症潜在疗法以研究失败告终。 伦敦大学学院（University College London）神经科学教授约翰·哈迪（Prof John Hardy）说：“我们得清楚明白，在最佳情况下，这款药物只能给经过仔细挑选的病人带来一点边际益处。” 美国阿滋海默症药物研发基金会（ Alzheimer's Drug Discovery Foundation, ADDF）首席科学官霍华德·菲利特医生（Dr Howard Fillit）说：“我认为他们（美国FDA）做了正确的决定。这让病人能获取新药，同时要求药企持续研究，证明其药效。” 约翰斯·霍普金斯大学医学院（Johns Hopkins Medicine）药物安全与药效中心联合总监迦勒·亚历山大教授（Prof Caleb Alexander）是美国FDA咨询委员，他投票反对阿杜卡奴单抗投入使用。 亚历山大教授说：“我感到意外和失望。你很难会找到一位科学家相信证据是充分的，哪怕是跟药厂有关联的科学家。” 伦敦大学学院老龄精神病学教授罗伯特·霍华德（Prof Robert Howard）甚至形容美国批准采用阿杜卡奴单抗的决定属“严重错误”，他批评FDA忽略了临床研究数据显示该新药没能拖慢认知功能等退化的事实，可能把“过去10年”有关痴呆症疗法的有意义研究毁于一旦。 患者与支援团体的喝彩
图像来源，Science Photo Library 图像加注文字， 淀粉样蛋白斑块在脑内积聚会导致神经元遭破坏，造成阿尔茨海默症。 关注阿尔茨海默症团体对美国当局的决定感到鼓舞。 美国阿滋海默症协会在Twitter上说：“我们谨代表受阿尔茨海默症与各种痴呆症影响的患者庆祝今天的历史性决定。” 英国阿尔茨海默症协会（Alzheimer's Society UK）认为，新药给患者带来了希望，但这只是给开发阿尔茨海默症疗法的千里之行踏出第一步。 英国阿尔茨海默症研究会（Alzheimer's Research UK）则表示已去函英国卫生大臣马特·汉考克（Matt Hancock，夏国贤），要求加快英国审批阿杜卡奴单抗进度。总裁希拉里·埃文斯（Hilary Evans）说：“痴呆症患者与他们的家属等待这种改变人生的崭新疗法已经等得太久了。” 传统上，痴呆症疗法研究所得财政资助远低于癌症或心脏病。尽管医学界对阿杜卡奴单抗意见严重分歧，美国当局这次批准采用此药，有望大力提振痴呆症疗法研究。 |
阿 茲 海 默 症 有救 了
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